百济神州替雷利珠单抗获得欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于治疗非小细胞肺癌患者

该推荐基于三项3期临床试验结果，其数据证明了替雷利珠单抗作为一线和二线非小细胞肺癌治疗方案的临床获益

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2024年2月26日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 百济神州（纳斯达克代码： BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤创新公司。公司今日宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布其推荐替雷利珠单抗获得上市许可的积极意见，建议批准其用于治疗三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症：

• 联合紫杉醇和卡铂或注射用紫杉醇（白蛋白结合型）和卡铂用于不可手术切除或不适合含铂放化疗的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌成人患者的一线治疗；
• 联合培美曲塞和铂类化疗用于PD-L1表达≥50%且无表皮生长因子受体（EGFR）和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性突变、不可手术切除或不适合含铂放化疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者的一线治疗；
• 单药用于治疗既往接受含铂药物治疗后的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。EGFR突变阳性或ALK突变阳性的NSCLC患者在接受替雷利珠单抗治疗前应当已接受过靶向治疗。

百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示："在全球范围内，包括欧盟地区，共入组近1,500例患者的三项3期临床试验中，替雷利珠单抗显示出能够有效治疗初治和难治NSCLC患者。CHMP今天发布的积极意见让我们有机会更快为欧洲肺癌患者提供一项重要的治疗选择。肺癌是欧洲地区最常见的癌症之一，也是导致死亡的主要癌症之一。"

此次NSCLC的上市许可申请（MAA）是基于共入组1,499例患者的三项3期临床试验的结果。评价替雷利珠单抗作为联合用药用于晚期鳞状NSCLC一线治疗的RATIONALE 307研究结果和评价替雷利珠单抗作为联合用药用于局部晚期或转移性非鳞状NSCLC一线治疗的RATIONALE 304研究结果分别发表在JAMA Oncology和Journal of Thoracic Oncology 杂志上。评价替雷利珠单抗作为单药用于既往经治的晚期NSCLC二线治疗的RATIONALE 303研究结果发表在Journal of Thoracic Oncology杂志上。

Lanasa博士补充道："我们正在不断加强在实体瘤领域的全球产品组合。此次CHMP发布积极意见距离替雷利珠单抗在欧盟获批用于治疗晚期食管鳞状细胞癌仅相隔几个月，成为替雷利珠单抗在欧盟的又一重要里程碑。我们将继续遵循科学和数据，推进替雷利珠单抗作为单药及联合用药的治疗选择，解决全球患者未被满足的需求。"

替雷利珠单抗（英文商品名：TEVIMBRA^®）于2023年获得欧盟委员会批准，用于治疗既往接受过化疗后的晚期或转移性ESCC，目前美国食品药品监督管理局（FDA）正在进行审评中。FDA也正在审评替雷利珠单抗用于不可切除、复发、局部晚期或转移性ESCC患者的一线治疗。百济神州已启动超过17项替雷利珠单抗潜在注册性研究，迄今已入组13,000多例患者，其中15项研究已发布积极的数据结果。通过这些研究，替雷利珠单抗已在广泛瘤种（且在很多情况下不区分PD-（L）1表达水平）的单药或联合用药治疗中，为患者带来了具有临床意义的生存获益改善和生活质量提升。迄今为止，替雷利珠单抗已惠及超过90万例患者。

关于RATIONALE 307

RATIONALE 307（NCT03594747）是一项开放性、随机、3期试验，共入组360例晚期鳞状NSCLC患者。该研究达到主要终点，即无论PD-L1表达水平如何，替雷利珠单抗联合化疗作为一线治疗均可获得统计学显著改善的无进展生存期（PFS）、更高的客观缓解率（ORR）和可控的安全性/耐受性特征。在中位研究随访8.6个月时，替雷利珠单抗联合紫杉醇和卡铂的中位PFS为7.7个月（风险比HR：0.45 [95%CI:0.326-0.619]; P<0.001），替雷利珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇和卡铂的中位PFS为9.6个月（HR：0.43 [95% CI:0.308-0.60]; P<0.001），而紫杉醇联合卡铂的中位PFS为5.5个月。最常见的3级及以上治疗中出现的不良事件为中性粒细胞计数降低、中性粒细胞减少症和白细胞减少症。

关于RATIONALE 304

RATIONALE 304（NCT03663205）是一项开放性、随机、3期试验，共入组334例局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者。该研究达到主要终点，即替雷利珠单抗联合化疗作为一线治疗的PFS相比化疗获得了统计学上的显著改善（HR 0.65 [95% CI：0.47-0.91]; P=0.0054），同时缓解率更高，且缓解持续时间更长。中位研究随访9.8个月时，在总体人群和PD-L1≥50%人群中，替雷利珠单抗联合铂类药物（卡铂或顺铂）和培美曲塞的中位PFS为9.7个月，而铂类药物联合培美曲塞为7.6个月；替雷利珠单抗联合化疗为14.6个月，仅化疗治疗为4.6个月（分层HR 0.31 [95% CI：0.178-0.547]）。最常见的3级及以上治疗中出现的不良事件与化疗相关，包括中性粒细胞减少症和白细胞减少症。

关于RATIONALE 303

RATIONALE 303（NCT03358875）是一项比较替雷利珠单抗与多西他赛的开放性、随机、3期试验，共入组805例既往接受含铂化疗后出现疾病进展的晚期NSCLC患者。本研究达到了主要终点，即在意向性治疗人群中，无论患者PD-L1表达水平如何，替雷利珠单抗作为二线或三线治疗的总生存期（OS）相比多西他赛具有统计学和临床意义上的改善（HR：0.66 [95% CI：0.56-0.79]；P<0.0001）。替雷利珠单抗的中位OS为16.9个月，而多西他赛的中位OS为11.9个月。最终分析时，在PD-L1阳性人群中，替雷利珠单抗组的OS也显著改善（替雷利珠单抗中位OS为19.3个月，多西他赛中位OS为11.5个月，HR：0.53 [95% CI：0.41-0.70]；P<0.0001）。最常见的3级及以上治疗中出现的不良事件为感染性肺炎、贫血和呼吸困难。

关于NSCLC

肺癌是第二大常见的癌症类型，也是全球癌症相关死亡的主要病因^[1]。肺癌是欧洲第三大常见癌症；NSCLC占所有肺癌的85-90%^[2]。2020年，欧洲新诊断肺癌病例数估计为477,534例^[3]。

关于替雷利珠单抗

替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安^®，英文商品名：TEVIMBRA^®）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，对PD-1具有高亲和力和结合特异性，设计旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注"百济神州"微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于替雷利珠单抗作为初治和难治NSCLC患者治疗选择的有效性，针对解决全球患者未被满足的需求而进行的替雷利珠单抗未来开发计划，替雷利珠单抗为患者带来具有临床意义的生存获益改善和生活质量提升的能力，以及在"关于百济神州"标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告的 10-Q 表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。