2021年第一季度产品收入共计1.061亿美元；相比较，去年同期为0.521亿美元 自新版国家医保药品目录2021年3月正式执行以来，百泽安®、百悦泽®和安加维®的市场需求显著增加 与诺华就百泽安®达成的合作与授权协议正式生效且由此获得 6.5 亿美元预付款 广州生物药生产基地于3月获准商业化生产，进一步提升百泽安®在中国的市场供应以及公司总体战略能力 美国麻省剑桥和中国北京2021年5月7日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球化的生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日公布近期业务亮点、预计里程碑事件以及2021年第一季度财务业绩。 百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“2021年第一季度，公司在多项关键战略目标中取得长足进展，包括在中国扩大商业发展规模，在全球范围内递交多项上市注册申请以改善药物可及性，继续推进涵盖潜在同类第一和自主研发组合用药在内的产品管线，以及进一步提高生物药生产能力。自3月1日新版国家医保药品目录正式执行以来，公司三款纳入医保目录的创新抗肿瘤药物以及商业化产品线的市场表现令人振奋。此外，公司与诺华达成的授权与合作协议正式生效，也由此获得一笔高达6.5 亿美元的预付款。不久前，我们还宣布了在针对慢性淋巴细胞白血病的 ALPINE 3 期临床试验的中期分析中，取得了积极结果，进一步展现出百悦泽®的差异化及其成为同类最优药物的潜力。我们相信百济神州能够履行创立之初的使命——为全球数十亿人口提供高质量的药物。” 近期业务亮点及预计里程碑事件 商业运营 截至2021年3月31日的三个月，公司全球产品收入共计1.061亿美元，相较去年同期的0.521亿美元，同比增长104%。第一季度的产品销售额同比去年同期以及环比上一季度均有涨幅，主要由于公司不断推进产品商业发布的进程，包括自新版国家医保药品目录（以下简称“医保”）2021年3月1日正式执行以来，百泽安®、百悦泽®以及安加维®使用患者需求大幅增加，足以抵消上述药品纳入医保后价格下调的净效应 第一季度产品收入持续增长，尽管受到一笔0.242亿美元付款的负面影响，这是由于百泽安®、百悦泽®和安加维®纳入医保后价格下调，而本季度一些以医保前价格出售的产品仍在分销渠道中，按照惯例，公司支付这笔款项用以补偿经销商，其中大部分与百泽安®相关 自百泽安®、百悦泽®以及安加维® 纳入医保以来，医院进院数量显著增加，分别达到纳入医保前的约4倍、8倍和6倍 尽管新冠疫情对患者治疗方案的影响仍在持续，疫苗接种计划，百悦泽®在美国的销售额仍保持稳定增长 研发项目 百悦泽®（泽布替尼）：一款设计旨在最大化靶点占有率、最小化脱靶效应的小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在美国、中国、加拿大和其他国际市场已在特定适应症中获批，目前其在全球范围内更多审批流程正在进行中 宣布百悦泽®对比伊布替尼用于治疗成年复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的 ALPINE 3 期临床试验（NCT03734016）在中期分析中获得积极结果 宣布百悦泽®用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者在加拿大获批并实现商业化上市，该项获批是基于百悦泽®对比伊布替尼的 ASPEN 3期临床试验 继续在新市场中推进百悦泽®的商业化进程。百悦泽®现已在以色列上市，用于治疗既往至少接受过一种疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。迄今为止，百济神州已经在除美国和中国之外的，包括欧盟和20多个国家递交了超过30项针对多项适应症的注册申请 百悦泽®预计里程碑事件 最早将于2021年公布百悦泽®对比苯达莫司汀加利妥昔单抗用于治疗初治 CLL或SLL患者的SEQUOIA 3期临床试验（NCT03336333）主要结果 将于2021 年在一场重要医学会议上公布ALPINE 3期临床试验（NCT03734016）的中期结果，并将于2022年公布最终结果 继续在全球范围推进百悦泽®的新适应症注册项目，包括2021年在中东地区、南美地区、加拿大、澳大利亚和俄罗斯潜在获批用于治疗特定MCL患者，以及在美国、欧盟、中国和澳大利亚等地潜在获批用于治疗WM患者 将于2021年完成百悦泽®联合奥比妥珠单抗对比奥比妥珠单抗作为单药用于治疗R/R滤泡性淋巴瘤（FL）患者的ROSEWOOD 全球关键性2期临床试验（NCT03332017）患者入组 百泽安®（替雷利珠单抗）：一款设计旨在避免与巨噬细胞中Fc受体结合、针对免疫检查点受体PD-1的人源化IgG4单克隆抗体。百泽安®在中国已在特定适应症中获批，目前正在全球范围内为获得更多批准进行开发 与诺华达成的一项合作与授权协议正式生效，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®且获得6.5 亿美元预付款 宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理百泽安®用于治疗接受铂类化疗后出现疾病进展的二或三线局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的新适应症上市申请（sBLA） 一项百泽安®联合和黄医药研发的呋喹替尼针对实体瘤的全球2期临床试验（NCT04716634）启动患者入组 一项百泽安®与依托泊苷联合或不联合和铂类化疗用于治疗既往未接受过治疗的广泛期小细胞肺癌患者的3期临床试验（NCT04005716）已完成全部患者入组 在美国癌症研究协会（AACR）2021 年年会的一项口头报告中公布了百泽安®对比多西他赛针对二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者的全球 3 期RATIONALE 303临床试验（NCT03358875）的中期结果 百泽安®预计里程碑事件 与诺华合作，将于2021年在中国境外递交首项新药上市许可申请（BLA） 将于2021年上半年和2021年年中在中国分别递交针对MSI-H / dMMR实体瘤以及针对二线食管鳞状细胞癌（ESCC）的sBLA 将于2021年在中国获批用于治疗一线非鳞状NSCLC患者以及获批用于治疗二或三线肝细胞癌（HCC）患者 将在美国临床肿瘤学会（ASCO）2021年线上年会中公布临床数据，包括以下海报展示: 一项百泽安®对比化疗用于治疗二线晚期不可切除ESCC患者的RATIONALE 302临床试验（NCT03430843） 一项百泽安®作为单药用于治疗既往接受过治疗的局部晚期不可切除或MSI-H/ MRD实体瘤患者的2期临床试验（NCT03736889） 将于2021年公布一项百泽安®联合化疗对比安慰剂联合化疗用于治疗一线鼻咽癌（NPC）患者的3期临床试验（NCT03924986）主要结果 将于2021年完成一项百泽安®对比安慰剂联合放化疗用于治疗局限性ESCC患者的3期临床试验（NCT03957590）的患者入组 帕米帕利：一款在研高选择性PARP1和PARP2小分子抑制剂 帕米帕利预计里程碑事件 于2021年上半年在中国获批用于治疗既往接受过至少两线化疗、伴有胚系BRCA突变的复发晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者 将于2021年或2022年上半年公布帕米帕利作为针对铂敏感复发性卵巢癌（OC）患者维持治疗的3期临床试验（NCT03519230）主要结果 将在ASCO 2021年线上年会上公布临床数据，包括以下海报展示: 帕米帕利在中国用于治疗胚系BRCA突变的局部晚期或转移性HER2阴性乳腺癌患者的2期临床试验（NCT03575065） 帕米帕利对比安慰剂作为对铂类一线化疗响应的无法手术的局部晚期或转移性胃癌患者维持治疗的2期临床试验（NCT03427814） Ociperlimab (BGB-A1217)：一款具有强效Fc功能的在研TIGIT单克隆抗体 在下列临床试验中开展患者入组： 一项ociperlimab联合百泽安®用于治疗先前接受过治疗的复发或转移性宫颈癌患者的AdvanTIG-202 2期临床试验（NCT04693234） 一项ociperlimab联合百泽安®对比百泽安®联合安慰剂用于治疗PD-L1高表达的不可切除、局部晚期、复发或转移性ESCC患者的AdvanTIG-203 2期临床试验（NCT04732494） Ociperlimab预计里程碑事件 将在ASCO 2021年线上年会中公布一项ociperlimab联合百泽安®用于治疗晚期实体瘤患者的1期剂量递增试验（NCT04047862）的临床数据 将于2021年上半年启动一项ociperlimab联合百泽安®用于治疗PD-L1高表达且无EGFR敏感突变或ALK易位的一线局部晚期、不可切除或转移性NSCLC患者的AdvanTIG-302全球3期临床试验（NCT04746924）的患者入组 将于2021年启动一项ociperlimab联合百泽安®和同步放化疗用于治疗既往未接受过治疗的局部晚期不可切除NSCLC患者的全球3期AdvanTIG-301临床试验（NCT04866017）的患者入组 早期自主研发项目 宣布一项在研造血干细胞激酶1（HPK1）抑制剂BGB-15025的1期临床试验（NCT04649385）已完成首例患者给药。BGB-15025的设计旨在成为一款高活性、高选择性的HPK1小分子口服抑制剂，代表了一种创新型肿瘤免疫方案，是目前最早进入临床研究阶段的HPK1抑制剂之一 继续推动早期自主研发管线，包括BGB-11417（一款针对肿瘤正处于1期临床开发的BCL-2抑制剂）、BGB-A445（一款与百泽安®联合针对实体瘤目前处于1期临床开发的非配位体抗OX40单克隆抗体），以及BGB-10188（一款与百悦泽®或百泽安®联合针对肿瘤目前处于1期临床开发的PI3Kδ抑制剂） 早期自主研发项目预计里程碑事件 将于2021年启动一项百济神州在研BCL-2抑制剂BGB-11417针对急性髓细胞性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的1期临床试验（NCT04771130）。BGB-11417的设计旨在成为一款高活性、高选择性的BCL-2小分子抑制剂 将于2021年上半年启动一项BGB-A425的1/2 期临床试验（NCT03744468）的2期部分 安进公司合作项目 BLINCYTO®注射用贝林妥欧单抗针对儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的sBLA已在中国被受理并纳入优先审评 其他合作项目 Sitravatinib ：一款在研受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂，抑制TAM（TYRO3、AXL、MERTK）受体家族、分裂受体家族（VEGFR 2和KIT）和RET。百济神州获得 Mirati Therapeutics授予sitravatinib在亚洲（不包括日本）、澳大利亚和新西兰的授权 在AACR 2021 年年会上的两项口头报告中公布百泽安®联合与 Mirati Therapeutics合作开发的sitravatinib 的临床数据。公布的数据来自一项 1b 期临床试验（NCT03666143）的两个队列，分别用于治疗 PD-1/PD-L1 疗法难治性或耐药性的不可切除或转移性黑色素瘤患者以及用于治疗晚期铂类耐药卵巢癌（PROC）患者 完成了一项Sitravatinib作为单药治疗和联合百泽安®用于治疗局部晚期或转移性HCC或胃/胃食管连接癌（GC / GEJC）患者的1/2期临床试验（NCT03941873）患者入组 Sitravatinib预计里程碑事件 将于2021年启动一项sitravatinib联合百泽安®用于治疗鳞状和非鳞状NSCLC患者的3期临床试验 生产运营 宣布NMPA已批准广州生物药生产基地用于开展百泽安®的商业化生产。广州生物药生产基地为百济神州全资拥有，占地超过 10万平方米 （1000000 平方英尺），获批 8000 升产能用于商业化生产，为中国市场生产和商业化供应百泽安®。目前广州生物药生产基地正在进行的另一阶段建设，预计将在 2022 年底前完成，届时，总产能将达到 64000 升 新冠肺炎疫情影响和应对措施 公司预计新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界卫生危机将继续对其业务造成一定的负面影响，包括商业销售、药政沟通、检查及申报、临床试验的患者、参与以及数据公布。该全球大流行对全球的影响仍存在不确定性。公司正在努力减少疫情导致的工作延迟和中断，并继续按照在全球范围内制定的商业化、药政事物以及临床开发目标开展工作 其他发展 宣布任命 Julia Wang（王爱军）为首席财务官，于 2021 年 6 月 30 日正式生效。王爱军女士将接任此前宣布将从百济神州退休的梁恒博士。为确保工作有序交接，梁恒博士将留任至 6 月 30 日 继续开展在上海证券交易所科技创新板（STAR Market）进行首次公开募集普通股的申请工作，预计将在2021年完成。具体时间视市场环境、股东和监管批准情况而定 2021年第一季度财务业绩 现金、现金等价物、受限资金和短期投资 截至2021年3月31日的三个月现金、现金等价物、受限资金和短期投资为48亿美元；相比较， 截至2020年12月31日的持有额为47亿美元，实现了1.621亿美元的增长 截至2021年3月31日的三个月经营活动所用现金为1.251亿美元，其中包括与诺华的合作协议作为预付款收到的6.5亿美元；资本支出为0.424亿美元；支付授权药物预付款所用现金为0.85亿美元；募集资金所得现金为1.074亿美元， 其中包括银行贷款和员工认股选择权的行使 收入 截至2021年3月31日的三个月的收入为6.059亿美元；相比较，去年同期收入为0.521亿美元 截至2021年3月31日的三个月产品收入为1.061亿美元；相比较，去年同期为0.521亿美元。收入包括： 百泽安®在华产品收入为0.489亿美元；相比较，去年同期收入为0.205亿美元 百悦泽®的产品收入为0.221亿美元；相比较，去年同期收入为0.007亿美元 安进公司授权百济神州在华销售的第一款产品安加维®的产品收入为0.145亿美元。公司自2020年7月开始进行安加维®销售活动 百时美施贵宝授权在华销售产品的产品收入为0.203亿美元；相比较，去年同期为0.308亿美元。本季度产品收入出现下滑，主要由于在2020年3月NMPA暂停ABRAXANE®供应后，百时美施贵宝实施了相应的产品自愿召回 截至2021年3月31日的三个月合作项目收入为4.998亿美元，主要来自诺华公司共6.5亿美元预付款收入的部分确认。去年同期无合作项目收入 费用 截至2021年3月31日的三个月费用为5.357亿美元；相比较，去年同期费用为4.258亿美元 销售成本 截至2021年3月31日的三个月销售成本为0.327亿美元；相比较，去年同期为0.141亿美元。销售成本增加主要归因于百泽安®、百悦泽®和安加维®产品销售增加，其中部分与百时美施贵宝公司授权销售产品的销量下滑相抵消 研发（R&D）费用 截至2021年3月31日的三个月研发费用为3.207亿美元；相比较，去年同期的研发费用为3.043亿美元。研发费用的增加主要归因于用于正在进行以及新启动的后期关键性临床试验持续增长的费用，新增的药物注册登记准备，以及与商业化前活动和供应相关的生产成本。2021年第一季度，授权候选药物的研发相关预付款为0.85亿美元，比去年同期的0.43亿美元减少了0.345亿美元。2021年第一季度，研发相关股权奖励支出为0.219亿美元；相比较，去年同期为0.204亿美元 销售、一般及行政管理（SG&A）费用 截至2021年3月31日的三个月销售、一般及行政管理费用为1.821亿美元；相比较，去年同期为1.071亿美元。销售、一般及行政管理费用的增加主要归因于员工人数的增加，以及公司打造全球布局而不断扩大全球商业团队规模的相关费用增加。2021年第一季度，销售、一般及行政管理相关的股权奖励支出为0.239亿美元；相比较，去年同期为0.179亿美元 净收入 截至2021年3月31日的三个月，净收入为0.665亿美元，即每股基本及稀释后收益分别为0.06美元和0.05美元，或每股美国存托股（ADS）基本和稀释后收益分别为0.73美元和0.69美元；相比较，去年同期净亏损为3.637亿美元，即每股0.36美元，或每股ADS 4.70美元 财务摘要 简要合并资产负债表摘要数据（美国一般公认会计准则） (单位为1000美元) 截至 2021年 2020年 3月31日 12月31日 (未经审计) (经审计) 资产: 现金、现金等价物、限制性现金和短期投资 $ 4,820,878 $ 4,658,730 应收账款 84,010 60,403 营运资本 4,028,437 3,885,491 固定资产净值 373,949 357,686 总资产 5,821,004 5,600,757 负债和所有者权益： 应付账款 146,923 231,957 应计费用及其他应付款 312,134 346,144 递延收入 150,245 — 债务 598,062 518,652 总负债 1,817,417 1,731,514 所有者权益合计 $ 4,003,587 $ 3,869,243 简要合并营运报表（美国一般公认会计准则） （除普通股数量、ADS 数量、每股普通股和每股ADS 数据外，单位为1000 美元） 截至3月31日的三个月 2021 2020 (未经审计) 收入： 产品收入净额 $ 106,117 $ 52,059 合作收入 499,755 — 总收入 605,872 52,059 费用： 产品销售成本 32,685 14,149 研发费用 [1] 320,726 304,302 销售、一般及行政费用 182,106 107,081 无形资产摊销 188 283 费用总计 535,705 425,815 营运损失 70,167 (373,756) 利息收入（费用）净值 (4,179) 6,690 其他收入（费用）净值 (4,123) 3,681 税前损失 61,865 (363,385) 所得税（费用）收益 (4,630) 1,554 净亏损 66,495 (364,939) 减：归属于少数股东权益的净收益（损失） — (1,204) 归属于百济神州的净亏损 $ 66,495 $ (363,735) 归属于百济神州的每股净亏损 基本 $ 0.06 $ (0.36) 稀释后 $ 0.05 $ (0.36) 用于计算每股普通股净损失的加权平均数 基本 1,188,943,726 1,005,347,581 稀释后 1,257,489,671 1,005,347,581 每股ADS归属于百济神州的净亏损 基本 $ 0.73 $ (4.70) 稀释后 $ 0.69 $ (4.70) 用于计算每股ADS净损失的ADS加权平均数 基本 91,457,210 77,334,429 稀释后 96,729,975 77,334,429 [1] 截至3月31日的2021年第一季度和2020年第一季度研发费用包括正在进行研发的授权药物相关预付款，分别为0.85亿美元和0.43亿美元。
