获得新型肝靶向腺相关病毒（AAV）sL65衣壳的全球授权，开发针对法布雷病、庞贝氏病及其它两个适应症基因疗法
获得甲基丙二酸血症在研基因编辑疗法LB-001在大中华区的独家授权选择权
北京和马萨诸塞州剑桥2021年4月27日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布与LogicBio Therapeutics（纳斯达克：LOGC，以下简称LogicBio）达成战略合作并签订授权及许可协议。北海康成是一家生物制药公司，致力于在中国和全球市场开发和商业化罕见病和罕见肿瘤的创新疗法。LogicBio Therapeutics是一家处于临床阶段的基因公司，在基因递送和基因编辑平台开发方面占有领先地位，致力于攻克儿童以及成人的各种罕见病和严重疾病。根据协议内容，北海康成可获得使用首个产于LogicBio sAAVy技术平台的腺相关病毒（AAV）sL65衣壳，进行法布雷病（Fabry）和庞贝氏病 （Pompe）基因疗法候选药物的研发、生产及商业化的全球授权。此外，该协议还包括针对额外两个适应症进行开发的选择权。AAV sL65具有独特的肝靶向特性，有望克服当前AAV载体在功效和免疫原性方面的局限性，且生产效率更高，有可能带来更高的产量，使其成为北海康成基因疗法布局的重要战略补充。
同时，北海康成还获得了LB-001在大中华地区（包含中国大陆、台湾、香港和澳门地区）独家授权的选择权。LB-001是一种在研的基于GeneRide™ 平台的体内基因编辑技术，可用于治疗甲基丙二酸血症（MMA）。
根据协议条款，LogicBio可获得1000万美元全球独家授权预付款。这笔款项将触发启动对法布雷病和庞贝氏病的两个基因疗法候选药物的研发以及其它两个未公开的基于AAV sL65基因疗法项目的选择权。此外，该款项还赋予了北海康成LB-001在大中华区的独家授权选择权。在行使LB-001的选择权后，北海康成将承担未来LB-001在大中华区的开发、注册、商业活动和可能涉及的生产等环节的所有相关责任和费用。该协议还包括在行使选择权时触发的未披露的款项，和至多为5.64亿美元的临床开发和商业里程碑付款，以及至多为两位数的基于净销售额的特许使用费。
“这项重要协议大力推进了我们为建立北海康成新一代罕见病疗法研发管线所设计的三驾齐驱的战略，即打造企业内部研发能力（受助于近期我们在美国马萨诸塞州开设的罕见病研发设施）；同学术机构强强联合（如我们与马萨诸塞州大学医学院红瑞基因疗法中心达成的两项协议）；以及积极展开与创新型生物科技公司的合作。”北海康成制药有限公司创始人、董事长兼首席执行官薛群博士指出，“LogicBio领先的衣壳技术可以有效解决现有疗法的局限性，将成为北海康成长期罕见病战略的重要组成部分。”
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