世界遗传性血管性水肿日 一起向窒息说“不” 上海2021年5月16日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 在第十届“世界遗传性血管性水肿日”之际，为进一步提升公众对遗传性血管性水肿（HAE）的认知，加强对患者群体的关注，武田中国携手中国遗传性血管性水肿关爱中心雨燕（以下简称“雨燕”），共同打造“向窒息说‘不’”世界遗传性血管性水肿日科普快闪展，以多媒体图文视频展览结合线上线下互动体验，直观呈现HAE疾病知识和真实患者旅程，呼吁社会各界给予患者更多关爱与支持。上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授，上海交通大学医学院附属仁济医院过敏科主任郭胤仕教授，中国遗传性血管性水肿关爱中心雨燕代表罗芳（化名）女士，以及武田中国副总裁、医学事务部负责人陈杰博士等嘉宾共同出席展览开幕仪式。 嘉宾共同为科普快闪展揭幕，助力HAE患者向窒息说“不” （从左至右：武田中国罕见遗传及代谢业务领域负责人吴中一先生，中国遗传性血管性水肿关爱中心雨燕代表罗芳女士，上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授，上海交通大学医学院附属仁济医院过敏科主任郭胤仕教授，武田中国副总裁、医学事务部负责人陈杰博士，武田中国企业传播部负责人朱肖洁女士） 遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传疾病。患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。据文献报道，全球范围内约每50,000人中即有1人患病[1]。由于疾病罕见，目前在中国，公众和医生对该疾病知之甚少，患者常常遭遇误诊误治。数据显示，中国HAE患者诊断率不足5%[2]。患者从发病到明确诊断，平均需要13年之久[3]。 上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授指出：“包括HAE在内的许多罕见病都有着疾病认知度低、诊断率不足、患者就诊路径曲折等共有的痛点，社会公众对这些相关罕见疾病的了解和认知亟待提高。很高兴看到本次科普快闪展通过更加通俗直观的艺术展现形式，帮助观众更加直观地了解到HAE这种罕见疾病的相关知识，有助于提高社会大众及临床医生对该疾病的认知，帮助HAE患者及早确诊、少走弯路。” 遗传性血管性水肿不可预知，且发作时临床症状较为严重，甚至危及生命。其中，最为致命的是上呼吸道黏膜水肿，可迅速进展导致患者呼吸困难或窒息，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡[4]。据统计，中国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿[5]，其致死率最高可达40%[1]。2018年，HAE被收录进中国《第一批罕见病目录》内[6]。 上海交通大学医学院附属仁济医院过敏科主任郭胤仕教授表示：“遗传性血管性水肿是一种存在潜在致命风险的罕见疾病，严重影响患者生活质量及身心健康，需加强重视，规范患者的诊断与治疗。当前国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防性治疗，以降低HAE对患者日常生活的影响，预防致命性水肿的发生；HAE急性发作时，则应采取有效的按需治疗，以减少发作相关的并发症与死亡率。” 截至目前，中国HAE患者的生存和诊疗状况仍不容乐观，患者和家庭普遍面临误诊率高、长期治疗负担高等挑战，同时，患者常常因确诊不及时或现有治疗方案疗效有限而长期暴露于随时可能发生上呼吸道黏膜水肿而窒息死亡的危险之中。HAE此前在国内缺乏针对性的治疗药物，既有治疗方案控制发作的效果有限且不良反应多[7]，患者对创新治疗方案有着极为迫切的需求。 中国遗传性血管性水肿关爱中心雨燕的负责人章南女士表示：“由于经常发生毫无征兆的急性水肿，导致HAE患者无法正常工作和学习，严重影响了我们的生活质量；尤其是对喉头水肿发作的担忧，令我们时刻生活在焦虑和恐惧中。我们希望通过本次展览让普罗大众‘看到’、‘听到’、‘感觉到’作为少数派的HAE患者的真实心声，给予患者群体更多的理解和支持，与我们一起共同向窒息说‘不’。” 作为罕见病领域的代表企业之一，本次活动主办方之一武田中国秉承“以患者为先”的精神，专注满足包括HAE患者在内的中国罕见病患者群体的实际需求。在过去的一年来，武田中国急患者之所急，加速将针对HAE长期预防治疗和应对紧急发作的两款针对性创新药物引入中国，助力HAE患者实现“零发作”的治疗目标。同时，武田中国也与以“雨燕”为代表的罕见病患者组织密切合作，共同提升公众对HAE等罕见疾病的认知，推动中国罕见病领域蓬勃发展，助力中国罕见病患者群体迎来春天。 [1] 国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019，38 – 189 [2] Reuters (2017). For millions of Chinese with rare disease, some relief in sight. Online access [3] X u YY, e t al. Eur J Derma tol. 2013, 23(4):500-4. [4] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544 [5] Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544. [6] 国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局. 第一批罕见病目录，国卫医发〔2018〕10号. [7] 国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019，38 – 189 声明： 本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。 关于武田制药 武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。 武田于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球最重要的新兴市场之一。 更多信息，敬请访问https://www.takeda.com 前瞻性声明 本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、 “确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。 本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。 关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项. 关键信息—D. 风险因素”和其他报告，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。 相关链接 : https://www.takeda.com
