中国北京和美国麻省剑桥2021年12月3日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球性的生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物，为全球患者改善治疗结果，提高药物可及性。公司今天宣布，两款自主研发抗癌药多项新增适应症及一款自主研发抗癌新药成功进入国家医疗保障局（“国家医保局”）发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（“国家医保药品目录”），包括抗PD-1抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗注射液）三项新增适应症、BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼胶囊）一项新增适应症和PARP抑制剂百汇泽®（帕米帕利胶囊）新药。最新国家医保药品目录将自2022年1月1日起正式实施。
百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“国家医保局将百济神州自主研发的三款高临床价值的创新药物及新增适应症全部纳入医保药品目录，让更多国内患者可以通过医保后的惠民价格使用上全球领先的高品质抗癌新药，可及性与可负担性大大提升。国家医保局成立以来，加快医保药品目录的调整频次，形成每年一次的动态调整机制，通过建立多维度、多元化医疗保障，让更多救命救急的抗癌新药、创新好药第一时间以合理且可负担的价格纳入医保，满足多层次的医疗保障需求，惠及更多民生。作为一家具备强大研发能力，全面进入全球化，并拥有许多改变治疗领域现状和填补临床治疗空白的创新药企业，百济神州将积极配合国家医保局的后续工作，全力保障患者在全国各地第一时间的用药需求。”
以下适应症已纳入新版国家医保药品目录：
- 百泽安®有5项适应症被纳入国家医保药品目录 — 含3项新增适应症和2项2021年之前获批且被纳入国家医保药品目录的适应症：
- 完全批准用于联合培美曲塞和铂类化疗用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗。（新增，2021年6月获批）
- 附条件批准用于至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）的治疗（新增，2021年6月获批）
- 完全批准用于联合紫杉醇和卡铂用于不可手术切除的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌的一线治疗（新增，2021年1月获批）
- 附条件批准用于PD-L1 高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）的治疗（2020年4月获批并于2020年纳入国家医保药品目录）
- 附条件批准用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤 （R/R cHL）的治疗（2019年12月获批并于2020年纳入国家医保药品目录）
- 百悦泽®有3项适应症被纳入国家医保药品目录 — 含1项新增适应症和2项2020年获批且被纳入国家医保药品目录的适应症：
- 附条件批准用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症 （WM）患者（新增，2021年6月获批）
- 附条件批准用于治疗既往至少接受过一种疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者 (2020年6月获批并于2020年纳入国家医保药品目录）
- 附条件批准用于治疗既往至少接受过一种疗法的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者 (2020年6月获批并于2020年纳入国家医保药品目录）
- 百汇泽®有1项适应症被纳入国家医保药品目录：
- 附条件批准用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA (gBRCA) 突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者 （2021年5月获批）
关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）
百泽安®是一款人源化lgG4抗程序性死亡受体1（PD-1）单克隆抗体，设计目的是为最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。百泽安®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。
国家药品监督管理局（NMPA）已在五项适应症中批准百泽安®，包括完全批准百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者以及百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状 NSCLC 患者。百泽安®另获附条件批准用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，以及至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者。针对上述三项附条件获批适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验的结果。
此外，NMPA药品审评中心（CDE）已受理百泽安®四项新适应症上市申请且正在审评过程中，包括一项用于治疗既往接受铂类化疗后出现疾病进展的二或三线局部晚期或转移性NSCLC 患者、一项用于治疗既往经治、局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）实体瘤患者、一项用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者和一项用于一线治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的新适应症上市申请。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理百泽安®的上市许可申请用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性ESCC患者。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA对百泽安®上市申请做出决议的目标日期为2022年7月12日。
百济神州已在中国和全球范围内开展或完成了17项百泽安®的注册性临床试验，其中包括13项3期临床试验和4项关键性2期临床试验。
2021年1月，百济神州和诺华达成一项合作与授权协议，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。
百泽安®在中国以外国家地区尚未获批。
关于百悦泽®（泽布替尼胶囊）
百悦泽®是一款由百济神州科学家自主研发的Bruton氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®在美国、中国、欧盟、澳大利亚和加拿大等40个国家和地区获批多项适应症。迄今为止，百悦泽®已递交超过20项针对多适应症的上市申请。
关于百汇泽®（帕米帕利胶囊）
百汇泽®（帕米帕利胶囊）是一款PARP1 和 PARP2 抑制剂，临床前模型显示其具有穿透血脑屏障和 PARP-DNA 复合物捕捉等药理学特性。由百济神州的科学家在北京研发中心自主研发，百汇泽®是中国首款获批涵盖铂敏感及铂耐药复发卵巢癌的PARP抑制剂。目前，百汇泽®正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。
2021年5月，中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准百汇泽®用于治疗既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA(gBRCA)突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展中的确证性临床试验结果。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2750人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持超过90项计划中或正在开展的临床研究（超过70项临床试验正在开展），已招募患者和健康志愿者超过14000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球超过45个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）；百泽安®（可有效避免FC-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）以及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、Mirati Therapeutics、Seagen以及 Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过7700人的庞大团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百泽安®、百悦泽®及百汇泽®进入医保后潜在的可及性提升和减轻患者和家庭经济负担。百济神州致力于改变治疗领域现状、填补临床治疗空白的努力，百济神州与国家医疗保障局合作，尽快在中国提供百济神州药品，以及在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”的标题下关于百济神州的计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及产品上市审批；百济神州的上市产品及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州对其技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州有限的营运历史和获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化的能力；新冠肺炎全球大流行对公司临床开发、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q 表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
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