苏州2022年3月26日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 北京时间2022年3月25日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，公布了近期业务亮点及截至2021年12月31日全年业绩。
2021年度业绩亮点总览
- 销售收入实现从0到1的突破，达人民币3,423万元，源自普克鲁胺新冠适应症对外授权的首付款。
- 持续提高全球创新能力，2项注册性III期全球多中心临床试验获美国FDA批准，4款临床在研创新药拓展国际化发展版图，担任中国创新药企出海的“领路人”。
- 新药研发迎来收获期，新冠适应症、前列腺癌适应症、外用脱发适应症预计今明年提交NDA申请。
- 完成上市后首次增发，净募集资金约11.6亿港币（折合美元1.5亿元）。市场上仅20%的18A公司实现上市后再融资*。
- 公司股票获纳入港股通和恒生综合指数等多个指数，反映资本市场对公司创新能力的认可和期待。
- 商业化产能储备大幅提升，目前具备普克鲁胺100万人份/月产能，今年年底达到5000万人份/年产能。
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*剔除上市未满6个月，尚不满足新股发行条件的Biotech公司。 |
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：2021年对开拓药业来说是非常不平凡的一年。新冠疫情仍在全球蔓延，开拓药业普克鲁胺自疫情爆发初期拓展新冠适应症并开展系列研究和临床试验，非常欣慰地看到团队历时十余年辛勤耕耘开发的药物能够在抗击新冠疫情中有所贡献。我们相信坚定信心共同努力，一定能共克时艰。
回首过去的这一年，公司在销售收入、研发管线、生产运营、商业合作和资本市场等方面取得重要突破和强劲发展。在销售收入方面，公司实现了零的突破，收入主要来自普克鲁胺新冠适应症对外授权的首付款。在产品开发上，公司小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线“多管齐下”，拥有7款正在中国、美国等国家进行临床研究的新药项目，还有多款临床前项目在开展。在生产运营上，公司进一步提升产能储备，并任命陆群博士为公司首席技术官（CTO），加速普克鲁胺的商业化进程。在全球化合作中，公司与华益泰康、复星医药、Etana、晶泰科技和上药控股等达成战略合作，并任命韩家文博士为公司商务拓展副总裁，进一步加强公司的业务拓展能力。在资本市场方面，公司在2021年中完成上市后再融资，募集资金11.6亿港币，为公司的发展提供强有力的资金支持，此外公司的股票也被纳入了恒生综合指数和港股通等。
展望2022年，公司将加速推进现有产品管线的全球临床开发进度，特别是普克鲁胺治疗新冠的三项全球多中心III期临床试验，希望普克鲁胺能在抗击新冠疫情中发挥积极作用，以及福瑞他恩脱发适应症的临床进程，期待尽早惠及广大脱发群体。另外，持续在国际/国内商业合作上发力，为公司创新发展增势添能。此外，进一步提升产能储备，积极推进产品商业化。
自2009年成立以来，开拓药业不忘初心始终践行『专注于大量未获满足临床需求的适应症研究、开发及商业化』的使命，期待未来能为患者带来更多创新疗法，为股东创造长远价值，并实现公司的可持续发展。
近期业务发展亮点
产品管线进展
公司目前拥有7款正在开展临床研究的产品，各产品管线进展顺利，多项临床试验取得重要进展：
普克鲁胺（GT0918）
新一代雄激素受体（AR）拮抗剂，也是ACE2和TMPRSS2降解剂，正在进行新冠肺炎、转移性去势抵抗性前列腺癌和转移性乳腺癌治疗的临床开发。
新冠肺炎
- 巴西三项由研究者发起的临床试验显示：普克鲁胺对于轻中症新冠男、女患者（NCT04446429和NCT04853134）的有效率分别为92%和约90%，对于重症新冠患者（NCT04728802）的死亡率降低78%。
- 正在积极推进由公司主导的普克鲁胺治疗新冠的三个全球多中心III期临床试验，包括在美国等国家进行的治疗轻中症新冠患者的全球多中心III期临床试验（NCT04870606）和在中国、巴西、菲律宾和马来西亚等国家开展的轻中症新冠患者全球多中心III期临床试验（NCT04869228），以及在美国、菲律宾、南非和中国等国家开展的重症住院新冠患者的全球多中心III期临床试验（NCT05009732）。
- 2021年7月13日，宣布普克鲁胺获巴拉圭国家公共卫生和社会福利部（MSPBS）授予紧急使用授权（EUA），用于住院新冠患者的治疗。另外，普克鲁胺于2022年1月获波斯尼亚和黑塞哥维那（简称“波黑”）萨拉热窝州卫生部授予EUA，用于住院新冠患者的治疗，以及于2022年3月获加纳共和国卫生部授权使用。
- 2021年12月27日，公布普克鲁胺治疗轻中症新冠患者的III期临床试验（NCT04870606）的中期分析结果，由于事件数较少而未显统计学意义。基于中期分析结果，普克鲁胺的安全性良好，没有报告一例药物相关的严重不良事件(SAEs)。
- 2022年2月10日，在中国、巴西、菲律宾和马来西亚等国家开展的普克鲁胺治疗轻中症新冠患者全球多中心III期临床试验（NCT04869228）在深圳市第三人民医院完成中国首例患者入组给药。
转移性去势抵抗性前列腺癌
- 正在中国开展普克鲁胺作为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）二线疗法、普克鲁胺和阿比特龙联用作为一线疗法的两项III期临床试验。
- 2021年2月，公司在ASCO GU大会上公布了普克鲁胺单药治疗mCRPC的中国II期临床试验数据和普克鲁胺治疗mCRPC的美国II期临床试验中期数据。
- 2022年2月24日，普克鲁胺和阿比特龙联用一线治疗mCRPC的中国III期临床试验完成所有718名受试者入组。
- 普克鲁胺治疗mCRPC的美国II期临床试验正在进行数据分析。
AR+转移性乳腺癌
- 正在中国开展开放、多中心的Ic期临床试验，以评估普克鲁胺联合依西美坦、来曲唑及氟维司群对AR+转移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、药物动力学分析及初步疗效。该Ic期临床试验已于2021年8月25日完成患者招募。
预期里程碑
- 在美国等国家进行的普克鲁胺治疗轻中症新冠患者III期临床试验(NCT04870606)的顶线(top-line)数据即将公布。
- 2022年下半年，公布在中国、巴西、菲律宾和马来西亚等国家开展的轻中症新冠患者全球多中心III期临床试验(NCT04869228)中期分析数据。
福瑞他恩（KX-826）
外用AR拮抗剂，正在进行男女雄激素性脱发（AGA）、痤疮治疗的临床开发。福瑞他恩是全球首个进入注册性III期临床试验用于AGA治疗的AR拮抗剂。
雄激素性脱发
- 针对男性AGA，正在中国进行III期临床试验和在美国进行II期临床试验；针对女性AGA，正在中国进行II期临床试验。
- 2021年9月8日，宣布福瑞他恩治疗男性AGA的中国II期临床试验已达到主要研究终点，结果显示具有良好的有效性和安全性。
- 2021年12月31日，福瑞他恩治疗男性AGA的中国注册性III期临床试验完成首例患者入组及给药。
- 2022年2月28日，福瑞他恩治疗男性AGA的美国II期临床试验完成首例患者入组及给药。
- 2022年3月4日，福瑞他恩治疗女性AGA的中国II期临床试验完成所有160名受试者入组。
痤疮
- 福瑞他恩治疗痤疮的中国I/II期临床试验分别于2021年4月16日和2022年1月24日完成首例患者入组及给药。
预期里程碑
- 2022年上半年，福瑞他恩治疗男性AGA的中国III期临床试验完成所有受试者入组。
- 2022年上半年，福瑞他恩治疗痤疮的中国II期临床试验完成所有受试者入组。
- 2022年6月，福瑞他恩治疗男性AGA的中国II期临床试验数据将由主要研究者（PIs）在相关研讨会上展示。
- 2022年第四季度，福瑞他恩治疗女性AGA的中国II期临床试验获得初步数据。
ALK-1单抗（GT90001）
新型抗血管生成抑制剂，正在进行转移性肝细胞癌和晚期或难治性实体肿瘤治疗的临床开发。开拓药业于2018年自辉瑞取得ALK-1单抗在所有瘤种领域的独家全球许可。
转移性肝细胞癌
- 正在中国台湾开展ALK-1单抗与Nivolumab联合二线治疗转移性肝细胞癌（HCC）的Ib/II期临床试验。2021年1月，公司在ASCO GI上公布该项台湾II期临床试验数据，结果显示客观缓解率为40%，且安全性良好。
- 2021年2月11日，美国FDA批准ALK-1单抗联合Nivolumab二线治疗HCC的II期临床试验。
- 2021年10月9日，ALK-1单抗(GT90001C)联合Nivolumab治疗HCC患者的临床试验获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准。
实体肿瘤
- 2021年11月2日，ALK-1单抗联合康宁杰瑞生物制药的重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046在中国台湾进行的治疗晚期或难治性实体肿瘤的Ib/II期临床试验完成首例患者入组及给药。
预期里程碑
- 2022年上半年，ALK-1单抗联合Nivolumab二线治疗HCC的美国II期临床试验完成首例患者入组及给药。
GT20029
基于PROTAC技术开发，正在进行AGA和痤疮治疗的临床开发。GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。
雄激素性脱发和痤疮
- 2021年7月28日，GT20029中国I期临床试验已完成首批受试者入组及给药。
- 2022年2月3日，GT20029治疗AGA和痤疮的美国I期临床试验已于当地时间2022年2月1日完成首例受试者入组及给药。
预期里程碑
- 2022年上半年，GT20029中国I期临床试验完成所有受试者入组及给药。
- 2022年下半年，GT20029美国I期临床试验完成所有受试者入组及给药。
GT90008
PD-L1/TGF-β双靶点抗体，正在进行晚期实体肿瘤治疗的临床开发。
- 2021年10月21日，GT90008已获得中国NMPA的批准，开展晚期实体瘤治疗的临床试验。
预期里程碑
- 2022年下半年，GT90008中国I期临床试验完成首例患者入组及给药。
迪拓赛替（GT0486）
PI3K/mTOR信号途径抑制剂，正在进行转移性实体瘤治疗的临床开发。
- 正在中国进行I期临床试验剂量爬坡。
GT1708F
hedgehog信号转导途径抑制剂，正在进行血液肿瘤和基底细胞癌治疗的临床开发。
- 正在中国进行治疗血液肿瘤的I期临床试验剂量爬坡。
除上述临床阶段在研药物之外，公司正在开发多款临床前阶段药物，包括ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。
商业化合作
2021年4月12日，与华益泰康就扩大普克鲁胺产能达成战略合作协议。
2021年7月15日，与复星医药产业就普克鲁胺治疗新冠在印度和28个非洲国家的商业化达成合作协议，双方相互合作、共同推进普克鲁胺新冠适应症的紧急使用授权(EUA)申请、推广和销售工作。根据协议条款，复星医药产业将获得普克鲁胺在合作区域的独家注册和商业化销售权益，并就此支付开拓药业不超过人民币5.6亿元款项，包含首付款、开发里程碑约人民币1.1亿元以及商业化里程碑不超过人民币4.5亿元。此外，开拓药业将基于普克鲁胺在合作区域内的未来净销售额，分级收取不低于利润总额的50%作为销售提成。
2021年8月25日，与Etana关于普克鲁胺治疗新冠在印度尼西亚的商业化达成合作协议。根据协议，开拓药业将获得来自Etana的首付款以及里程碑付款，此外，还将获得普克鲁胺在印尼上市销售相关的经济利益。
2021年9月7日，宣布与晶泰科技达成合作，旨在通过人工智能（AI）与计算化学技术辅助抗肿瘤单克隆抗体药物研发。
2021年12月16日，与上药控股举行战略合作签约仪式。
生产运营
- 苏州生产基地通过欧盟QP审计。
- 建成酊剂、凝胶剂生产线，并获得药品生产许可证。
- 商业化产能储备进一步提升，目前具备普克鲁胺100万人份/月产能，2022年底达到5000万人份/年产能。
- 2021年4月，位于广东省珠海市金湾区的珠海国际健康港研发基地启用，以肿瘤免疫为重点，大力推进开拓生物药的临床研发、生产和商业化。
- 位于浙江省平湖县的原料药和制剂生产基地项目，约占地4万平方米，预计2022年第二季度开工建设。
资本市场表现
- 2021年6月2日，完成上市后首次增发，净募集资金约11.6亿港元（折合1.5亿美元）。
- 2021年9月6日，正式获纳入恒生综合指数和港股通，进一步提升公司的股票流通性、知名度以及扩大投资者基础。
其他业务亮点
- 2021年4月9日，宣布在2021年美国癌症研究协会(AACR)年会上通过壁报(E-Poster)的方式，公布普克鲁胺治疗新冠、c-Myc抑制剂治疗血癌的最新临床前数据。
- 2021年5月16日，宣布任命陆群博士为公司首席技术官（CTO），主要负责化学、生产及控制（CMC），包括药品分析、制剂研发及生产；任命韩家文博士为公司商务拓展副总裁，主要负责商务拓展相关业务和管理工作。
- 2021年10月19日，中共中央政治局委员、国务院副总理孙春兰到国家药监局药品审评中心调研，了解新冠病毒药物临床试验、审评服务等情况，并召开相关企业和专家座谈会，听取药物研发工作的意见建议。期间，童博士作为企业家代表参加了座谈，并介绍了普克鲁胺治疗新冠III期临床试验进展。
- 2021年11月8日，印度尼西亚驻华大使周浩黎（H.E. Djauhari Oratmangun）、印度尼西亚驻沪总领事戴宁、中国印尼商会主席Liky Sutikno一行调研开拓药业，深入了解公司发展情况。童博士带领管理团队接待调研。
2021年全年财务业绩
报告期内，公司收入为人民币3,423万元，来自于普克鲁胺新冠适应症对外授权的首付款。
截至2021年12月31日，公司的研发成本由截至2020年12月31日止十二个月的人民币3.288亿元增加截至2021年12月31日止十二个月的人民币7.679亿元，增长率133.5%。研发开支增加的主要原因是报告期内公司主导开展的三项普克鲁胺治疗新冠的III期全球多中心临床试验。
截至2021年12月31日，公司的现金、现金等价物及定期存款为人民币10.552亿元，包括已动用的银行融资人民币1.549亿元。另外，截至2021年12月31日，公司未动用的银行融资为人民币1.5亿元。