天境生物公布来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS 2期临床研究最新数据

• 数据显示，来佐利单抗与阿扎胞苷联合治疗HR-MDS展现出了积极的疗效信号
• 距离首次给药3个月及以上的患者客观缓解率达80.6%；距离首次给药6个月及以上的患者客观缓解率达86.7%，完全缓解率达40%
• 联合治疗中，来佐利单抗无需预激给药，未观察到非预期的安全性信号
• 治疗后达到完全缓解的患者，其TP53、TET2和RUNX1等驱动基因突变的频率显著降低
• 公司将按计划启动该联合疗法治疗HR-MDS的3期注册性临床试验

美国盖瑟斯堡和中国上海2022年9月10日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 天境生物（"公司"）（纳斯达克股票代码：IMAB）是一家从临床阶段正迈向商业化的生物药公司，致力于创新生物药的靶点生物学研究、抗体工艺及中美临床开发和产品商业化，为全球范围内需求迫切的癌症治疗领域，提供新型有效的治疗手段。公司今天在2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以优选口头报告形式公布了创新CD47抗体来佐利单抗与阿扎胞苷联合治疗初诊HR-MDS（较高危骨髓增生异常综合征）2期临床试验（NCT04202003）的最新研究数据。

该2期临床试验是一项开放标签、探索来佐利单抗与阿扎胞苷联合治疗初诊HR-MDS的疗效与安全性的临床研究。截至2022年3月31日，共计53例患者入组接受治疗，给药方式为每周一次静脉注射30mg/kg剂量的来佐利单抗，以及每周期的第1-7天皮下注射75mg/m2剂量的阿扎胞苷（28天为一个周期）。

临床数据显示：

• 距离首次给药6个月及以上的15例患者，客观缓解率为86.7%，完全缓解率为40%；
• 距离首次给药4个月及以上的29例患者，客观缓解率为86.2%，完全缓解率为31%；
• 来佐利单抗无需预激给药，与阿扎胞苷联合疗法具有良好的耐受性，且安全性与阿扎胞苷单药治疗相当；
• 入组的患者多合并基础疾病，基线情况较差（74%伴有≥ 3级贫血，51%伴有≥ 3级血小板减少症）。

MDS临床多表现为无效造血和难治性血细胞减少。截至数据分析时，患者的中位血红蛋白和血小板水平随着治疗的进展而显著提升：在29例基线输血依赖的患者中，有9例（31%）转化为非输血依赖。此外，获得完全缓解患者的MDS相关驱动基因（包括TP53、TET2和RUNX1等）的突变频率（VAF）显著降低，并且 56%的完全缓解患者微小残留病灶为阴性（≤10^-4）。上述临床数据表明，来佐利单抗的抗肿瘤活性和安全性特征与既往研究结果一致，进一步印证了来佐利单抗的差异化优势。

中国医学科学院血液病医院副所院长、来佐利单抗2期临床项目领衔研究者肖志坚教授表示："此次公布的2期临床数据安全性良好、疗效喜人，我们认为来佐利单抗与阿扎胞苷联合疗法有成为治疗HR-MDS患者及其他不适合强化治疗的MDS患者一线疗法的潜力，数据也进一步提示来佐利单抗有望成为‘同类最优’CD47抗体。我们期待进一步对这一创新疗法进行验证，尽早为患者带来新的希望。"

上海交通大学附属第六人民医院血液科主任、来佐利单抗2期临床项目领衔研究者常春康教授表示："MDS是一种难治的血液恶性肿瘤，当前临床上针对这类患者、尤其是较高危患者的治疗手段十分有限。迄今的临床研究数据显示，来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS获得了比较令人满意的安全性和疗效。来佐利单抗代表的创新CD47抗体为临床医生和患者带来了新的治疗方向，我们很看好其治疗前景。随着研究的继续推进，我们期待看到更多的数据，并将探索其治疗其他恶性肿瘤的潜力。"

天境生物总裁朱秀轩博士表示："很高兴来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS的最新临床数据入选此次ESMO年会优选口头报告。正如数据所展示的，来佐利单抗不仅具有良好的安全性和疗效，也彰显了天境生物‘持续开发创新药，真正改变患者生活’的企业使命。我们有信心在此基础上启动3期注册性临床研究，争取早日将临床获益带给患者。"

公司将根据计划启动来佐利单抗联合阿扎胞苷治疗HR-MDS的中国3期注册性临床试验。

关于CD47和来佐利单抗

CD47是一种广泛表达于多种癌细胞表面的糖蛋白，通过与肿瘤吞噬细胞表面SIRPα连接释放"不要吃我"信号，阻止巨噬细胞吞噬作用。CD47抗体因可以阻断此信号，使巨噬细胞攻击肿瘤细胞，故成为目前最有开发前景的肿瘤免疫靶点之一。但CD47抗体在攻击肿瘤细胞的同时，会与正常红细胞结合从而引起血液学副作用，如严重贫血，这使得CD47抗体作为癌症治疗手段的研发和临床应用受到阻碍。天境生物的科学家突破性地发现了一款独特的CD47抗体来佐利单抗，其能有效地靶向肿瘤细胞，同时将对红细胞产生的不良影响降至最低，从而可避免严重贫血。

目前，来佐利单抗与化疗或免疫检查点抑制剂联合治疗血液肿瘤（包括急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征）和实体瘤的多项临床研究正在中美两地开展，相关研究结果将助推来佐利单抗快速在中国进入注册临床试验阶段。

关于天境生物

天境生物（纳斯达克股票代码：IMAB）是一家充满活力的国际生物科技公司，聚焦肿瘤免疫和自体免疫领域创新或高度差异化生物药的研发、生产和商业化。公司以"持续开发创新生物药，真正改变患者生活"为使命，在"快速产品上市"和"快速概念验证"的双轮策略驱动下，通过自主研发、全球授权合作和商业化合作等多元化模式，迅速建立起拥有超过10个创新药研发管线。公司在上海（总部）、北京、杭州、广州、丽水、香港均设有办公室，并在美国马里兰州和加州圣迭戈设有研发中心并形成美国研发总部。更多信息请访问http://ir.i-mabbiopharma.com并关注天境生物领英、推特及微信官方账号。

天境生物前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》以及其他联邦证券法律下定义的前瞻性声明，包括有关来佐利单抗的临床前研究，临床试验数据对患者产生的潜在影响，天境生物有关来佐利单抗单抗的进展及预期的临床开发计划、药政里程碑及商业化。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括但不限于以下事项的风险：天境生物证明其候选药物安全性和疗效的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或新药上市审批；相关监管机构就天境生物候选药物的监管审批作出决定的内容和时间；天境生物的候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；天境生物对其技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；天境生物依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；天境生物有限的运营历史和获得进一步的运营资金以完成候选药物开发和商业化的能力；新冠病毒对公司临床开发、商业以及其他业务运营带来的影响；以及天境生物在最近年度报告20-F表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及天境生物向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。所有前瞻性声明基于天境生物目前掌握的信息，除非法律另有要求，天境生物没有因新信息、日后事件或其他原因而公开更新或修订任何前瞻性声明的义务。

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