– 武田攻克二十年临床难题，带来首个且目前唯一获批专为EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者研发的口服靶向药物，开创靶向治疗新纪元
– 莫博赛替尼获得CDE突破性疗法认定并纳入优先审评审批程序，通过全球同步开发、同步递交加速惠及中国患者
– 针对铂类化疗进展患者，莫博赛替尼治疗中位无进展生存期（mPFS）延长到7.3个月，中位总生存期（mOS）20.2个月，帮助患者实现生存突破，填补临床治疗空白
上海2023年1月11日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 武田中国今日宣布，旗下肺癌创新治疗药物琥珀酸莫博赛替尼胶囊，（以下简称"莫博赛替尼"）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，适用于治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。[1][2]莫博赛替尼是全球首款[3]也是目前[4]唯一[5]获批的治疗EGFR 20号外显子插入突变（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物，其获批标志着EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌治疗史上二十年来[6]的重大突破，宣告针对这一疾病的治疗在中国正式进入靶向治疗新纪元。
肺癌位居中国恶性肿瘤发病率及死亡率首位[7]，其中，非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常见的类型[8]。EGFR 20号外显子插入突变发生率约占中国所有NSCLC的2.3%[9]，是EGFR第三大突变。对比常见EGFR突变，EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者的生存预后更差，5年生存率仅为8%[10]。目前临床上针对这一疾病的治疗依赖化疗为主，缺乏有效靶向治疗方案。根据一项真实世界数据显示，在缺乏针对性有效治疗情况下，晚期EGFR 20号外显子插入突变患者二线及后线治疗客观缓解率（ORR）低于10%，PFS仅为3.7个月，OS仅为13.6个月[11]。
莫博赛替尼的获批打破这一治疗困境，填补了临床的治疗空白，为EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者带来生存希望。此次获批是基于1/2期临床试验的疗效和安全性结果，研究在全球范围内纳入114例既往接受过铂类化疗的患者：
- 经独立审查委员会（IRC）评估，患者总缓解率（ORR）达到28%，研究者（INV）评估的ORR达到35%。疾病控制率（DCR）高达78%，IRC评估的中位缓解持续时间（mDoR）延长至15.8个月。
- 患者中位无进展生存期（mPFS）提高到7.3个月，患者中位总生存期（mOS）突破至20.2个月[12]。
莫博赛替尼的成功得益于在药物结构上的创新。EGFR 20号外显子插入突变体形成的空间位阻导致药物结合口袋变小，且该突变同野生型EGFR结构高度相似，因此使得传统EGFR靶向药物结合受阻，对于研发新药的选择性和亲和力有非常高的要求。莫博赛替尼专门针对EGFR 20号外显子插入突变设计，其创新的异丙酯结构形成柔性单环核心，可以更有效地与EGFR 20号外显子插入突变有效结合[13]，具有精准选择和高度亲和的优势，从而攻克这一临床难题。
武田制药全球高级副总裁，武田中国总裁单国洪表示："在武田和国内临床专家的携手合作和共同努力下，我们非常兴奋地与大家分享莫博赛替尼今天在国内正式获批的好消息。莫博赛替尼的获批是该靶点自发现二十年以来的重大突破，彰显了中国政府鼓励和加速引进创新药物的决心，为患者及家庭带来新的生存希望。秉承‘以患者为先’的初心，未来武田将持续为中国患者带来创新的治疗方案，并携手各方共同提升中国肺癌诊疗水平，为实现‘健康中国2030’中国总体癌症5年生存率提高15%的目标贡献力量。"
作为武田全球研发的四大关键区域之一，中国在全球药物开发中发挥着主力军的作用。武田全球研发副总裁、武田亚太研发负责人王璘博士表示："莫博赛替尼是武田亚太研发进入全球同步开发阶段以来的首个创新成果，具有突破性的意义。作为武田全球研发的重要引擎之一，武田亚太研发始终致力于为中国以及亚洲患者带来国际前沿的创新治疗方案。在莫博赛替尼全球关键性研究中，武田亚太研发与中国专家紧密合作，让中国患者能尽快与全球同步用上创新的治疗药物。未来我们也将继续加强对中国研发体系的投入，携手各方发掘中国创新潜力，赋能全球新药开发。"
[1] 莫博赛替尼的上市申请通过国家药监局优先审评审批程序附条件批准[2] 琥珀酸莫博赛替尼胶囊说明书
[3] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908
[4] 截止至2023年1月
[5] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations
[6] Hiroyuki Y, et al. Lancet Oncol 2012 ; 13 :e23-31
[7] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
[8] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html
[9] Qin Y, et al.Mol Oncol. 2020;14(8):1695-1704
[10] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161
[11] Sai-Hong Ignatius Ou, et al. 2021ASCO. Abstract#9098
[12] Caicun Zhou, PhD, MD; Suresh S. Ramalingam, MD , et al. JAMA Oncology, Treatment Outcomes and Safety of Mobocertinib in Platinum-Pretreated Patients With EGFR Exon 20 Insertion–PositiveMetastatic, Non–Small Cell Lung Cancer, A Phase 1/2 Open-label Nonrandomized Clinical Tria
[13] Francois Gonzalvez, Sylvie Vincent, Theresa E. Baker , et al. Mobocertinib(TAK 788) : a targeted inhibitor of EGFR Exon 20 Insertion Mutants in Non-Small Cell Lung Cancer
关于武田制药
武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。
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审批编号：C-ANPROM/CN/EXK/0004
审批日期：2022年12月