创新药临床前研究与注册申报，这些要点值得关注

上海2023年8月18日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 临床前研究是新药开发的重要阶段，也是决定药物能否进入临床试验阶段的依据。近日，由泰格医药、方达医药联合举办的创新药临床前一站式解决方案研讨会在上海张江举行，会议邀请了海内外企业和CRO专家，聚焦创新药临床前研发，分享中美两地申报策略。


方达医药大中华区总裁戚亦宁先生为会议致辞，他介绍了泰格医药的一体化新药研发服务平台以及方达医药一站式的临床前研发服务能力，并期待与更多合作伙伴一起，加速创新药的临床前和临床合作与开发。

方达全球安评高级副总裁John Kapeghian 博士分享了CRO在临床前药物开发中的关键作用。他介绍了毒理学、临床前安全性评价和临床前开发的相关定义，并强调了安全性评价在药物开发过程中的重要地位。同时，他还分享了ICH 关于药物安全性研究方面的指导原则。Kapeghian博士还表示，在2010年代以前，大型制药公司主要自己开展毒理学研究，而在2010年代后，包括大型制药公司和中小型生物技术公司都选择将包括毒理学在内的大量临床前研究工作外包给CRO进行。

方达医药DMPK、安全和毒理学高级总监Javed Bhalli博士分享了基因毒理研究方面不断变化的监管范式。他表示，基因毒理是对可能改变DNA序列或结构的化学、物理或生物因子的研究，并详细介绍了基因损伤的类型以及研究、检测方法，ICH相关指南。


北京君科华元医药科技有限公司创始人、董事长仲伯华教授从镇痛药物最新的热点和进展出发，介绍了阿片μ/NOP双重激动剂的研究与开发经验。他表示，疼痛患者人数超过糖尿病、心血管和肿瘤病人之和，针对神经病理性疼痛，至今无理想治疗药物。阿片受体是最成熟的镇痛药物靶点，研发新作用机制的阿片类镇痛药一直是镇痛药物研发的重要方向 。君科华元自主研发的创新镇痛药物，最大镇痛效能与吗啡相当，灵长类动物猴进行的评价发现其无成瘾性、呼吸抑制、瘙痒及心血管副作用。

方达中国商务拓展副总裁王萍女士介绍了方达医药全球统一质量体系的一站式解决方案。方达医药致力于成为客户首选的研发外包团队，提供最优质的服务与技术，帮助客户不断创新或改良产品。方达医药的一体化研发平台包括早期药物研究平台、IND申报研究平台、新药/仿制药临床研究平台。她详细介绍了三个平台的具体服务内容，以及包括药物化学、药物筛选、临床前安评、生物分析等在内的八大服务领域。

方达医药安评中心副总裁兼机构负责人王和枚博士介绍了毒性病理学规范及其在药物临床前安全性评价中的关键作用。他介绍，毒性病理学是以病理学研究手段为基础，综合运用多学科知识解决毒理学相关问题的医学学科，规范化是毒性病理学检查质量的根本保证。毒性病理学在药物非临床研究中有着重要作用，包括准确描述与解读药物非临床研究中发现的各种病变，尽可能阐释重要的病理学发现的潜在病理机制，以便充分认识药物在机体内引起变化的本质，为SD确立药物的NOAEL提供关键数据，与其他学科协作，对新药潜在的毒性与风险进行合理的评价，对临床试验中人体可能出现的毒副反应做出预测或解释。毒性病理学检查结果是药物毒性评价的金标准。

方达中国副总裁，合研常务副总石榴女士解析了细胞治疗产品在IND申报中的关键问题。细胞治疗产品包括免疫细胞治疗、干细胞治疗，目前已有多款细胞治疗产品在国内外获批上市。她详细介绍了细胞治疗产品非临床研究的一般原则，包括GLP符合性问题，研究内容的选择依据，药效学及概念验证、药代动力学研究等过程中需要注意的关键问题，以及非临床研究的策略。她最后表示，细胞治疗产品的非临床研究没有适用于所有产品的标准非临床方案，应当基于风险和收益进行综合评估，充分评估脱靶毒性、致癌/致瘤风险及分泌因子的促瘤风险等问题。

泰格医药注册部总监刘金艳女士介绍了中美IND注册的经验和案例。她分别介绍了在中国和美国递交IND申请的流程，详细分析了中美递交流程中的异同点，比如审评时限、是否收费以及审评关注点方面的差异，以及NMPA和FDA在沟通交流会、药学、非临床、临床等方面要求和关注点的差别，并重点分析了FDA申报质控要点。泰格医药注册部团队在中国和海外的新药注册方面有着非常丰富的经验，团队成员有着不同的专业背景，对全球监管法规和政策有着深入理解，并能够与申办方进行高效沟通，从而提供一站式的新药注册申报和研发服务。


在圆桌讨论环节，应世生物临床前研发高级副总裁刘学彬博士与仲伯华教授、John Kapeghian 博士、王和枚博士、石榴女士、刘金艳女士共同就创新药临床前研发，进行中美注册申报的相关经验、关注点进行了进一步的探讨和交流。

中国创新药研发力量正不断在国际上崭露头角，突破性研究硕果累累，研发实力不断增强。结合方达医药的一站式临床前服务能力，泰格集团将继续致力于为医药创新和研发企业提供从临床前到上市后的端到端的全方位新药研发服务，提高研发质量和效率，共同推动国内外医药创新，造福于更多病患。