苏州2023年9月1日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 2023年8月29日，基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务全国巡讲沙龙-北京站圆满结束，活动现场吸引了近百位GCT行业人士共聚交流。本次沙龙由博腾生物联合战略合作伙伴赛赋医药、三卿生物、军科正源、昆拓主办，围绕基因与细胞治疗药物的研发、生产和注册申报等不同环节展开深入讨论。
国科易赛总经理、赛赋医药注册总监李鹏作为本次沙龙的主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎，同时介绍了目前基因与细胞治疗行业的进展。希望通过本次沙龙的经验交流与深入沟通，帮助解决药物研发、生产及注册申报中遇到的问题，促进产业快速发展，为病患提供更好的治疗选择。
博腾生物营销部副总经理阎宇分享了博腾生物独特的GCT药物研发生产及注册申报一体化服务。在CMC方面，博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等，已为7个IND申报项目提供CMC和全球申报服务，管线类型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建设GCT生态圈方面，博腾生物致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为研发药企提供一站式服务；同时，博腾生物也注重行业生态圈的构建，成功打造了专注在GCT领域的青藜风云论坛，我们期望各界人士的积极参与，共同为推动基因与细胞治疗产业的发展贡献力量。
赛赋医药集团CEO兼CSO王全军从申报角度解析CGT药物非临床研究关注要点及案例解析。为了做好CGT药物非临床评价研究，符合FDANMPA申报的要求，首先必须熟悉CGT品种的特点和风险等特殊考虑，比如基因治疗产品通常单次给药，持续发挥疗效，需要评估长期有效性和安全性，需要关注延迟毒性风险等。在关注CGT非临床评价中药理学和毒理学的一般科学原则的基础上，应case by case逐案分析，最终形成基于风险，采用科学驱动的非临床研究策略，达到基于科学数据，证明在拟用患者人群中具有可接受的获益-风险比的基本理念。接着，从非临床有效性及概念验证试验、非临床药代动力学试验和非临床安全性评价研究三方面讲述了CAR-T和AAV基因治疗产品非临床研究关注要点及案例解析，赛赋医药拥有多种CAR-T、AAV病毒、溶瘤病毒以及LNP-mRNA等CGT药物非临床研究成功申报FDA和NMPA的经验及研发案例。
博腾生物细胞治疗生产总监李华分享了“不同细胞治疗产品工艺放大及优化策略”，围绕CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型细胞治疗产品进行讲解。针对不同细胞类型，需要分析每种细胞类型在目的细胞分离、细胞的激活及改造、细胞的大规模扩增以及细胞的浓缩灌装等各个工艺阶段的考量点，根据考量点初步确定工艺放大的路径，选择自动化设备匹配工艺放大的需求，以及密闭化流程的设计。在产品检测项方面，需要根据确定的工艺放大的流程以及不同细胞类型的特点，确定中间品检测的方案，关键参数的控制以及质量标准。
三卿生物联合创始人李丹介绍了“细胞治疗药物IND注册申报要点”。近年来细胞和基因治疗产业飞速发展，相关监管政策及指导原则不断发布，按照药品理念进行细胞产品开发的路径逐渐完善。但是关于药学、非临床、临床等不同模块在药品注册申报时的合规性仍是大家关注的焦点。
此次汇报对细胞治疗药物IND注册申报及资料准备要点两部分内容进行了介绍。首先，结合当前法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则的要求以及相关项目申报经验，对不同细胞治疗产品（以CAR-T、干细胞为例）立项、早期研发、药学研究、非临床研究、临床设计、临床试验申请、临床研究、上市申请等不同阶段的关注点进行了介绍。随后对pre-IND及IND申请时的资料要求、关注点及常见问题进行了讲解。通过此次讲演，与大家分享我们在细胞治疗药物IND申报过程中的相关经验，以期对各位同仁在药物开发过程中有所启发及帮助。
军科正源上海子公司负责人马克为现场观众分享了“基于CRISPR-cas9基因编辑疗法的生物分析策略”。CRISPR技术自问世以来，为生物制药的发展提供了一个强有力的工具，基于CRISPR/Cas9的基因编辑已经成为治疗人类遗传疾病（包括心血管疾病、神经疾病和癌症）最有前途的工具之一。生物分析作为开发这类药物的关键环节，为科学家更好的理解CRISPR/Cas9的作用方式、治疗效果和安全性，提供了有效工具。基于CRISPR/Cas9的基因治疗，尤其是体内基因编辑，作用机理复杂，为生物分析带来了很高的挑战，应依据不同成分的作用机理和检测要求，制定符合科学性的测试方案。
昆拓肿瘤医学负责人任辉分享了“细胞疗法治疗实体瘤的挑战和临床开发”。在国家政策的大力支持下，细胞类产品蓬勃发展，中国已经成为全球第二大细胞类研发大国，但目前已上市和pre-NDA产品主要集中在血液瘤领域。实体瘤领域的细胞研发，除了TCR-T Afami-cel和TIL Lifileucel已递交上市申请，其他同类细胞产品和CAR-T等依然处于早期临床阶段，但已显示出较好的疗效和安全性。
细胞疗法攻克实体瘤面临很多临床困境，包括肿瘤异质性和逃逸、细胞归巢浸润、免疫抑制微环境、细胞耗竭、安全性（on-target, off-tumour）等。未来研发重点在于如何提高疗效、改善安全性，各种细胞疗法需要扬长避短，开发现货型、低成本的产品，并完善工艺流程。从临床开发路径看，IIT做多不如做深，旨在支持IND申报、优化I期，从IIT→I期→II期→NDA，需要在临床开发过程中保持与监管机构的及时、高效沟通。
博腾生物质量部高级总监何海英分享了“GCT产品不同研究阶段的GMP要求、案例分析与审计要点”。根据质量风险管理和科学，依据PDA56及ICH Q10分享基因细胞治疗产品不同阶段的质量要求，包括研发阶段、临床阶段和商业化阶段的不同GMP要求，分享了基因细胞治疗产品不同阶段的物料管理控制策略，以及如何迎接官方和客户审计，就FDA 2007-2020年检查过的17个基因细胞厂房35次检查的高频缺陷项和GLP、GCP审计关注点和缺陷项进行分享。