驯鹿生物伊基奥仑赛注射液重症肌无力自免适应症美国IND获批

中国南京、上海和加州圣荷西2024年4月4日 /新闻稿网 - Xinwengao.com/ — 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新药临床试验申请（IND）获美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis，gMG），该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获NMPA批准。

基于一项研究者发起的开放评价输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究（NCT04561557），该研究中入组了2例难治性MG受试者，其中1例受试者为33岁女性，AChR-IgG和Titin-IgG阳性，入组前21个月接受了胸腺切除术治疗，经胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及靶向CD20单抗治疗仍未达到临床缓解；另1例受试者为60岁女性，MuSK-IgG4阳性，20年病史，既往接受过激素、免疫抑制剂、靶向CD20单抗等多种治疗无效。2例受试者分别接受了1.0×10⁶CAR-T/Kg的伊基奥仑赛注射液单次回输治疗。

安全性：2例受试者中，仅1例受试者发生了1级的细胞因子释放综合征（Cytokine Release Syndrome，CRS），未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（Immune effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome，ICANS），≥3级的血细胞减少均在回输后4周内恢复。相较于在多发性骨髓瘤适应症研究中的安全性谱，未发现新的安全性风险，且安全性更优。

有效性：2例受试者的临床症状持续改善超过18个月。伊基奥仑赛注射液回输后3个月开始，患者肢力和肺活量明显改善，重症肌无力-日常生活活动评分（MG-ADL）、重症肌无力定量评分（QMG）、重症肌无力-生活质量评分（MG-QOL）和改良Rankin评分（mRS）持续改善。随访期间除外低剂量溴吡斯的明（分别为90mg/天和60mg/天），未合并使用其他免疫调节治疗。

PK/PD：伊基奥仑赛注射液回输后在受试者体内扩增良好，2例受试者的抗AChR和抗Titin抗体、抗MuSK抗体在回输后均迅速降低并长期维持在极低水平。2例受试者的B细胞和浆细胞在回输后2个月内降低至无法检测，而后逐渐恢复。两例受试者的B细胞在回输后18个月均已恢复至正常水平，其中约80%为幼稚B细胞，而浆细胞仍维持较低水平。该结果显示CAR-T细胞治疗的长期疗效，可能与幼稚表型为主的B细胞重建而浆细胞持续清除有关。

关于重症肌无力

重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病，MG的主要临床表现为局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，对患者的生活质量产生巨大的负面影响，而且肌无力危象导致的吞咽或呼吸困难会危及生命。MG的主要致病抗体包括 AChR、MuSK 及 LRP4抗体，极少部分患者血清无上述可检测到的抗体 ¹。MG可发生于任何年龄段，女性略多于男性²。根据相关研究，美国MG的发病率为3.1/10万人，患病率为37.0/10万人³，预估2023年美国MG发病人数约1万人，患病人数约12.4万人。

驯鹿生物创始人兼董事长张金华女士表示，"很高兴伊基奥仑赛注射液重症肌无力适应症在美国获批临床，这是我们团队不懈努力的成果，也是我们致力于改善全球自身免疫性疾病患者生活质量过程中的重要里程碑。我们将积极获取更多伊基奥仑赛注射液治疗MG患者的安全性及有效性数据，更好地探索和定义该创新细胞疗法在免疫疾病治疗中的意义，有望为重症肌无力乃至自免疾病领域提供更高效、持久的治疗方案。"

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。

公司现有10余个处于不同研发阶段的创新药物品种，其中伊基奥仑赛注射液（全人源BCMA CAR-T产品）已获国家药监局（NMPA）批准上市用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，同时该适应症也已获得美国FDA批准开展临床。

驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈的创新型疗法，为中国乃至全球患者带来治愈的希望。

了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com 或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。